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ブリオンに体を乗っ取られた30代男の暇つぶし投資日記

【再生医療】早期承認制度 in Japan

再生医療製品の承認制度は日本が頭一つ抜けている。


日本政府が世界に先駆けるとは当時夢にも思わなかった訳だが、2012年にこの制度が発効した。


当時は京都大学の山中伸也教授がiPS細胞でノーベル賞を受賞したこともあり、再生医療という分野が熱狂の渦へと飛び込んだ時期だったな。


再生医療と名のつくセミナーは即満員ってな具合で、当時勤めていた会社でも「これからは再生医療や!抗体医薬はオワコンww」とか言われてたっけ。実際はそんなことないんだけどな。。。


ちなみにiPSの「i」を小文字にしたのは当時AppleのiPodが流行っていたからなんだと。


再生医療製品の早期承認制度は当時としては(今でも?)画期的だった。これには厚生労働省だけでなく経済産業省も一枚噛んでいて、世界中の再生医療ビジネスを日本に集めて再生医療産業の拠点とし、日本から最先端の技術を発信しようという壮大な狙いがある。


早期承認制度の概要は以下の通り(出典:厚生労働省)


ざっくり要約すると、


①最低限の治験を経て安全性と有効性を確認し、
②とりあえず仮承認して様子をみて、
③治療実績でエビデンスを固めて、
④本承認する


という規制当局としてあるまじき?ユルユルの制度なのだ。


個人的にはこういうのガンガンやってほしいので大歓迎である。


なぜこんな記事を書いたのかというと、今月1日にノバルティスが脊髄性筋萎縮(SMA)治療薬の「AVXS-101」について本制度をもって承認申請したニュースが流れたからだ。来年の上期には承認が下りる見通しだという。


注目すべきは2点。


①早期死亡や生涯続く障害を伴うSMAの1回完結型治療
②治療費は400万ドル(4億5000万円くらい)


これが高いか安いかは価値観によって変わると思うが、一回の治療で一生不自由な生活を送らずに住むのであれば決して高くはないのではないか。実際には保険とかで自己負担額はかなり少なくなるだろう。いずれにしても国の医療制度やら保険あり方は今のままではダメなんだろうな。


高すぎる薬価は投資家として頭の痛い問題だ。今後はどんどん希少疾患へのスポットライトが当たってくるはずなので、今回のケースで行政がどんな対応をとるか見ものではある。不謹慎なのはわかってるけど投資ブログなので許してちょ。

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